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Eculizumab

  • 限用於陣發性夜間血紅素尿症患者且PNH granulocyte clone size經兩種抗體確認大於50%,並符合下列條件之一者使用:
  • 有溶血性貧血,血紅素濃度至少有兩次檢測數值低於7g/dL或有心肺功能不全症狀(New York Heart Association Class III或IV)且血紅素濃度低於9g/dL,並須長期大量輸血(3個月內至少輸血6個單位以上)。

須排除其他原因引起之貧血,包括缺鐵性貧血或出血等。

  • 有發生危及生命之虞之血栓並導致明顯器官功能受損者,但須排除其他已知原因引起之血栓。
  • 任何位置之動脈血栓。
  • 重要部位之靜脈性血栓,包括腦部靜脈、靜脈竇、上下腔靜脈、近端深部靜脈、肝靜脈或肝門靜脈血栓等。

發生因血管內溶血導致的進行性腎功能衰竭(serum creatinine大於2.0 mg/dL),且無法以其他原因解釋者。

  • 排除有高危險之骨髓化生不良症候群(RAEB-1或RAEB-2)的病患。