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循環血管緊張素原主要來自肝臟,因此以組織和細胞特異性方式靶向該系統至關重要

  • 為:實現這一目標,siRNA 與 N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc) 結合,後者與肝細胞表面豐富的脫唾液酸糖蛋白受體結合
  • 因此,GalNAc 綴合增強了 siRNA 向肝細胞的遞送,促進 zilebesiran 靶向其靶基因
  • 由於其肝臟特異性,齊勒貝西蘭可能不會影響肝外組織(包括腎、腦和脂肪組織)中 AGT 的表達:這些組織對循環血管緊張素原沒有顯著貢獻